Novini.bg

Учени се опитаха да редактират ген в тялото на болен

37
Учени се опитаха да редактират ген в тялото на болен
© Pixabay

Американски учени се опитаха за първи път да редактират ген в тялото на болен с надеждата да променят неговата ДНК и така да излекуват тежката му болест, съобщи Асошиейтед прес.

Експериментът е направен в Калифорния с 44-годишния Брайън Мадо. Лекарите са му влели интравенозно милиарди копия коригиращ ген заедно с генетично средство, което да среже неговата ДНК на точно определено място. Генетичното средство е цинкови пръстови нуклеази. С него се вмъква коригиращият ген.

Признаци дали методът действа, може да има след месец, а изследванията ще го потвърдят след три месеца.

Ако методът е успешен, ще бъде голям напредък в авангардната област на генната терапия. Специалистите и досега са редактирали човешки гени, променяли са клетки в лабораторна среда и са ги връщали в пациентите. Съществуват и генни терапии без редактиране на ДНК. Тези методи обаче се използват за ограничен брой болести. При някои резултатите не са трайни, а при други генът се внася като резервна част, без възможност къде се вмества в ДНК, което може да причини проблеми, например рак.

При новия метод генът се вкарва по точно определен начин в тялото. Той прилича на изпращане на мини хирург, който да постави новия ген на правилното място. Промените обаче са необратими. Генът остава в ДНК на пациента до края на живота му.

Компанията "Сангамо терапютикс " тества метода за две метаболитни болести и хемофилия. Експериментът е направен в детската болница "Беньоф" в Оукланд.

Брайън Мадо е болен от синдром на Хънтър. При него липсва ген, който произвежда ензим, разграждащ определени въглехидрати. Те се натрупват в клетките и причиняват много проблеми. Новата терапия не може да премахне съществуващите вече поражения.

Първоначалните изпитания ще обхванат 30 пациенти.

Последвайте канала на

БТА
37

Свързани новини

Учени се опитаха да редактират ген в тялото на болен | Новини.бг