Откриха лечение на рядка болест, която оставя децата без имунна система

Учените са намерили начин да лекуват децата с рядкото заболяване „болест на балончета“, която ги оставя без имунна система, съобщава Дейли Мейл.

„Тази терапия е излекувала пациентите“, казва д-р Евелина Мамаркц, един от ръководителите на проучването. Но тя добави, че само времето ще покаже дали лечението е трайно.

10 деца в САЩ са лекувани с експериментална генна терапия, която ги кара да произвеждат жизненоважни бели кръвни клетки за първи път. Лекарите в Детската изследователска болница „Св. Юда“ в Мемфис, Тенеси, казват, че са излекували осем от децата, които сега могат да живеят нормален живот.

Всеки от пациентите има X-свързана тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID-X1), състояние, присъстващо от раждането, което спира имунната система на детето. Болестта е известна също като „болест на момчетата балон“, защото пациентите трябва да се държат в изолационни резервоари, за да се избегнат обичайни инфекции като настинки, които могат да ги убият.

Променените гени, използвани за фиксиране на дефектната ДНК на децата, са били инжектирани в тялото с помощта на увредени ХИВ вируси. Експерти, работещи по проекта, казват, че пробивът е първи за деца с това рядко и животозастрашаващо заболяване и казват, че само времето ще покаже дали това е трайно лечение.