Учени се опитаха да редактират ген в тялото на болен

15 ноември 2017 14:36
4448
0

Американски учени се опитаха за първи път да редактират ген в тялото на болен с надеждата да променят неговата ДНК и така да излекуват тежката му болест, съобщи Асошиейтед прес.

Експериментът е направен в Калифорния с 44-годишния Брайън Мадо. Лекарите са му влели интравенозно милиарди копия коригиращ ген заедно с генетично средство, което да среже неговата ДНК на точно определено място. Генетичното средство е цинкови пръстови нуклеази. С него се вмъква коригиращият ген.

Признаци дали методът действа, може да има след месец, а изследванията ще го потвърдят след три месеца.

Ако методът е успешен, ще бъде голям напредък в авангардната област на генната терапия. Специалистите и досега са редактирали човешки гени, променяли са клетки в лабораторна среда и са ги връщали в пациентите. Съществуват и генни терапии без редактиране на ДНК. Тези методи обаче се използват за ограничен брой болести. При някои резултатите не са трайни, а при други генът се внася като резервна част, без възможност къде се вмества в ДНК, което може да причини проблеми, например рак.

При новия метод генът се вкарва по точно определен начин в тялото. Той прилича на изпращане на мини хирург, който да постави новия ген на правилното място. Промените обаче са необратими. Генът остава в ДНК на пациента до края на живота му.

Компанията "Сангамо терапютикс " тества метода за две метаболитни болести и хемофилия. Експериментът е направен в детската болница "Беньоф" в Оукланд.

Брайън Мадо е болен от синдром на Хънтър. При него липсва ген, който произвежда ензим, разграждащ определени въглехидрати. Те се натрупват в клетките и причиняват много проблеми. Новата терапия не може да премахне съществуващите вече поражения.

Първоначалните изпитания ще обхванат 30 пациенти.