Коригираха генетичен дефект, причиняващ слепота

За пръв път дефектен ген е успешно коригиран в стволови клетки, взети от пациента. Това може да е първата стъпка към използване на генно редактиране за лечение на болести.

Макар да знаят, че те няма да бъдат отхвърлени от организма след трансплантацията им, учените настояват за допълнителни изследвания, които да покажат, че технологията за генно редактиране не предизвиква непредвидени клетъчни промени.

Учени използваха новата технология за генно редактиране CRISPR-Cas9, за да коригират генетичен дефект, причиняващ слепота, съобщи ЮПИ, цитирана от БТА.

За лечение на ретинитис пигментоза - наследствено заболяване, което е свързано с увреждане на ретината и води до слепота, най-често се използва витамин А. Създадени са терапии, които забавят загубата на зрението, но не лекуват заболяването. За целите на изследването учените взели проби от кожата на пациент, засегнат от ретинитис пигментоза, и ги използвали за създаване на стволови клетки със съдържаща се в тях негова ДНК. Като прибегнали до CRISPR-Cas9, учените успешно редактирали гена RGPR, който е виновен за дегенеративното заболяване. Въпросният ген е труден за редактиране, защото съдържа много повтарящи се нуклеотидни двойки. Клетките могат да бъдат върнати в организма на пациента, за да лекуват заболяването.

Смята се, че успешното коригиране на ген, причиняващ ретинитис пигментоза е първото подобно използване на технологията и е значителна крачка напред към прилагане на генна терапия в областта на персонализираната медицина. Постижението е на учени от Колумбийския университет.