Генна терапия спаси живота на дете с рядко кожно заболяване

09 ноември 2017 12:56
4673
1

Лекари оповестиха, че успели да спасят живота на момче, засегнато от тежко наследствено кожно заболяване, като възстановили 80 на сто от епидермиса му с помощта на генномодифицирани стволови клетки, съобщиха световните информационни агенции.

През юни 2015 г. младият пациент, който тогава е на 7 години, бил приет в тежко състояние в болница в Германия. Лекарите преценили, че дните му са преброени, като се имат предвид уврежданията, причинени от болестта, от която бил засегнат от раждането си.

Известна като булозна епидермолиза на съединителната тъкан, болестта предизвиква образуване на мехури между епидермиса и дермата и деформация на кожата при най-малък допир. Рядко срещана е и е свързана с мутации на гените LAMA3, LAMB3 и LAMC2. Над 40 на сто от засегнатите от болестта умират, преди да са навлезли в тийнейджърска възраст.

"Момчето бе засегнато от инфекция, която станала причина да загуби бързо епидермиса върху близо две трети от тялото си", поясни Тобиас Ротьофт от Детската болница към Рурския университет в Бохум.

След като безуспешно приложили лечение със силни антибиотици и след това прибегнали до трансплантация на кожа от баща му, лекарите се обърнали към Микеле де Лука - специалист по използване на стволови клетки за реконструкция на кожа и директор на Центъра по регенеративна медицина в Модена, Италия.

Екипът на Микеле де Лука отнел кожни клетки от пациента, които не били увредени. След това вкарал в тях немутирала форма на гена LAMB3, която позволява слепване на епидермиса и дермата, преди да постави въпросните генномодифицирани клетки в инвитро култура. По-късно присадил на момчето тази кожа в рамките на две операции през октомври и ноември 2015 г. Впоследствие допълнителни операции позволили да се покрие с кожа останалата част от тялото му. Около 80 на сто от кожата му била заменена.

След 8-месечно интензивно лечение пациентът напуснал болницата. Той ходи на училище, играе футбол и вече не се нуждае от обезболяващи, увериха лекарите.

Резултатите от изследването са публикувани в сп. "Нейчър".

БТА

4673 1

Човешката кожа "помни" всички рани и прорези по нея

24 октомври 201710:11

МЗ активно участва в процеса по насърчаване на донорството на стволови клетки

18 октомври 201718:18

Заместник-министър Мирослав Ненков ще участва в дискусия за донорството на стволови клетки

17 октомври 201712:57

Стволови клетки от пъпна връв правят чудеса със сърцето

27 септември 201711:55

Плацентата – от златна мина до биологичен отпадък. Къде е истината?

05 юли 201711:54

За силата да дариш живот

13 юни 201711:09

Генна терапия, която спасява деца от слепота, спечели награда от един милион евро

05 септември 201812:51

Двама пациенти прогледнаха след лечение със стволови клетки

20 март 201811:58

За какво се използва лечението със стволови клетки?

03 декември 201710:49

Коментари 1

Добави коментар

Malian

2017.11.09 | 14:06

В България също има хора, които са болни от тази рядка болест.Сдружение ДЕБРА се занимава с техните проблеми.Десислава Абаджиева,която беше председател на сдружението почина на 44 години от тази коварна болест.