Учени постигнаха напредък в коригирането на генни дефекти

Учени създадоха своеобразна молекулярна машина, която позволява да се пренапише човешкият геном, съобщи Франс прес. Това може да доведе до разработване на терапии срещу дължащи се на мутации генетични болести, като някои форми на слепота, глухота и заболявания на кръвта.

"Създаването на машина, осигуряваща генна модификация, от която се нуждаете, за да се лекува заболяване, е важна крачка напред - заяви ръководителят на изследването Дейвид Лю от Харвардския университет. - Предстои обаче да се свърши огромна работа, преди подобни машини да бъдат използвани за лечение на пациенти. Технологията, напомняща геномен молив, с който да се пренапишат базовите двойки на ДНК, е по-ефикасна от т.нар. молекулярни ножици, свързани с технологията CRISPR-Cas9, когато целта е да се коригира мутация."

Учените вкарали носени от генния материал инструкции в клетки. Целта била клетките сами да конструират новата система за редактиране, за да се коригират мутации, като една базова двойка в генома се превърне в друга - аденин с тинин (А-Т) в гуанин с цитозин (Г-Ц). Досега учените бяха успели да превърнат базови двойки Г-Ц в базови двойки А-Т. При половината от заболяванията, свързани с мутации, при които промяна в структурата на гена засяга един или повече нуклеотиди, аномалията се дължи на превръщането на базова двойка Г-Ц в базова двойка А-Т. Следователно новата система за редактиране, която премахва мутацията, превръщайки базова двойка А-Т в базова двойка Г-Ц, дава възможност да се коригират много мутации.
Резултатите от изследването са публикувани в сп. "Нейчър".